薬の代わりに遺伝子を使って治療する方法をいいます。患者が持たない遺伝子や特定の遺伝子の働きを抑えるような遺伝子を、「ベクター」と呼ぶ運び役に入れて、患者の細胞内に送り込む治療方法です。重症の免疫不全の患者に対する臨床研究が国内でも行われています